Фото: pixabay
Британский регулятор лекарственных средств одобрил новаторский метод лечения двух болезненных и изнурительных заболеваний крови, который работает путем «редактирования» гена, вызывающего эти заболевания, сообщает Zakon.kz.
Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) дало зеленый свет препарату Casgevy для лечения серповидно-клеточной болезни и бета-талассемии, сообщает The Guardian.
Это первый лицензированный препарат, работающий на основе редактирования генов с помощью «генетических ножниц», известных как CRISPR,
Разработчики Casgevy надеются, что новаторское лечение сможет избавить от боли, инфекций и анемии, которые приносит серповидно-клеточная болезнь, а также от тяжелой анемии, с которой сталкиваются больные бета-талассемией.
Эксперты по этим заболеваниям надеются, что Casgevy может стать лекарством, которое избавит людей от необходимости пересадки костного мозга. До сих пор это был единственный доступный метод лечения, несмотря на то, что организм может отторгать донорский костный мозг.
Серповидно-клеточная болезнь и бета-талассемия – генетические, или наследственные, заболевания, обусловленные ошибками в генах гемоглобина. Оба заболевания могут привести к летальному исходу.